Ответ на пост «Давайте знакомиться»1
Решил сделать подборку достижений науки в этой сфере. Возможно Вам повезет. Ну про Нейролинк и его китайские аналоги Вы слышали, наверняка.
Но и сама болезнь в некоторых вариациях вполне себе лечится. Например:
**Долгосрочное применение тоферсена при боковом амиотрофическом склерозе с мутацией SOD1**
В медицинском журнале JAMA Neurology опубликованы результаты долгосрочного клинического исследования препарата тоферсен, предназначенного для лечения редкой генетической формы бокового амиотрофического склероза. Это тяжелое нейродегенеративное заболевание обычно приводит к неуклонной потере мышечного контроля, нарушению дыхания и ранней смерти. Новый анализ обобщает данные, собранные за несколько лет наблюдений, и показывает, что ранняя и длительная терапия способна существенно изменить естественное течение этой болезни.
Препарат тоферсен работает на генетическом уровне: он блокирует выработку дефектного белка SOD1, который токсичен для двигательных нейронов. В рамках масштабного исследования пациенты были изначально разделены на две группы: одна начала получать препарат сразу, а другая первые полгода получала плацебо, после чего также перешла на активную терапию. Общий период наблюдений за участниками составил до пяти с половиной лет, что позволило ученым из Вашингтонского университета оценить отложенные эффекты лечения.
Данные показали, что у пациентов, начавших терапию раньше, наблюдалось значительно менее выраженное снижение жизненно важных показателей. У них лучше сохранялась дыхательная функция, мышечная сила и способность к самостоятельному выполнению повседневных задач по сравнению с теми, кто получил препарат с задержкой. Одним из главных результатов стало увеличение общей продолжительности жизни больных, которая при этой форме заболевания обычно составляет всего два-три года с момента появления первых симптомов.
У примерно четверти пациентов, начавших лечение на раннем этапе, болезнь не просто замедлилась. У них было зафиксировано прекращение потери мышечной силы, а в некоторых случаях даже частичное восстановление двигательных функций. Исследователи отмечают, что стабилизация или улучшение состояния на протяжении трех-пяти лет является беспрецедентным явлением в практике лечения бокового амиотрофического склероза.
Клинические изменения полностью подтверждаются анализами биомаркеров. У пациентов, получавших препарат, стойко и значительно снизился уровень нейрофиламентов в крови — специфических белков, которые попадают в кровоток при разрушении нервных волокон. Падение этого показателя более чем на 60 процентов напрямую указывает на замедление процесса гибели нейронов. Возникающие серьезные побочные эффекты со стороны нервной системы встречались редко, часто носили воспалительный характер и успешно поддавались медикаментозному лечению без необходимости полной отмены терапии.
Также достаточно много лекарств в той или иной стадии испытаний. Почитать можно по ссылке https://www.openevidence.com/ask/07289414-bfdf-45b4-9a63-f30...
Поиск выявил 45 доступных клинических исследований. Среди наиболее значимых:
HEALEY ALS Platform Trial (NCT04297683) — фаза 2/3, множество режимов
Масинитиб (NCT03127267) — фаза 3
Придопидин (NCT07322003) — фаза 3
NurOwn/Дебаместроцел (NCT06973629) — фаза 3
PrimeC/COYA 302 (NCT07161999) — фаза 2
AMX0114 (NCT06665165) — фаза 1, новый ASO
VTx-002 (NCT07287397) — фаза 1/2, генная терапия
INS1202 (NCT07290062) — фаза 1
